Utilizarea celulelor stem în tratamentul diferitelor afecțiuni este din ce în ce mai frecventă. O gamă largă de boli și tulburări pot beneficia de potențialul terapeutic al acestor terapii speciale. Iată o listă completă a afecțiunilor pentru care FDA (Food and Drug Administration / Administraţia pentru Alimente şi Medicamente) a aprobat deja tratamentele cu celule stem.
Într-o eră în care medicina regenerativă și terapia celulară devin tot mai utilizate, exploatarea celulelor stem recoltate la naștere și stocate în condiții de criogenie în tratamentul diferitelor afecțiuni este în centrul atenției. Aceste celule atât de ușor de obținut la naștere sunt foarte versatile și au demonstrat potențialul de a trata un număr mare de boli și tulburări. Pentru multe dintre acestea, perioada de testare a fost încheiată, iar autoritățile competente, precum FDA (Food and Drug Administration), au aprobat deja zeci de terapii, unele pentru afecțiuni considerate până de curând incurabile.
Tratament cu celule stem pt 80 de afecţiuni
În prezent, există protocoale standardizate pentru utilizarea celulelor stem hematopoietice recoltate la naștere în peste 80 de afecțiuni, inclusiv anumite tipuri de leucemie, scleroză multiplă, tulburări congenitale ale sângelui, neuroblastom și tulburări metabolice. În astfel de terapii, este important să înțelegem diferența dintre tratamentele în care copilul folosește propriul său sânge din cordonul ombilical (autolog) și tratamentele folosind sângele din cordonul ombilical al copilului pentru a trata alți membri ai familiei (alogenic). Există multe boli care pot fi tratate cu sânge autolog din cordonul ombilical.
Astfel, printre cele mai comune afecțiuni care beneficiază de tratament cu celule stem se numără cancerele, inclusiv cele pediatrice, precum neuroblastomul, retinoblastomul sau meduloblastomul. Leucemiile, care afectează celulele sangvine și sistemul imunitar, reprezintă una dintre cele mai studiate și tratate forme de cancer cu ajutorul celulelor stem. Acestea includ diversele forme de leucemie acută, cum ar fi leucemie limfoblastică acută (ALL), leucemie mielogenă acută (AML), leucemie bifenotipică acută, leucemie acută nediferențiată, dar și tipuri de leucemie cronică precum leucemie mielogenă cronică (LMC), leucemie mielogenă cronică juvenilă (JCML), leucemie mielomonocitară juvenilă (JMML), leucemie limfocitară cronică (LLC). Totodată, au fost aprobate terapii revoluționare pentru o serie de sindroame mielodisplazice precum anemia refractară, anemia refractară cu sideroblaste inelate, anemie refractară cu explozii în exces, anemia refractară cu explozii în exces în transformare, leucemie mielomonocitară cronică (LMMC) și limfoame – limfomul Hodgkin, limfomul non-Hodgkin (limfomul Burkitt).
Anemii şi tulburări de coagulare
De asemenea, celulele stem sunt utilizate în tratamentul anemiilor, tulburărilor de coagulare și a altor afecțiuni ale sângelui. Printre acestea se numără anemia aplastică, talasemia, boala celulelor falciforme și diversele tulburări ale plachetelor și ale sistemului imunitar moștenite genetic:
- Anemii: anemie aplastica, anemia diseritropoetică congenitală, anemia fanconi, hemoglobinurie paroxistică nocturnă (PNH).
- Anomalii moștenite ale celulelor roșii (eritrocite): beta talasemie majoră (cunoscută și sub numele de anemia lui Cooley), anemia Diamond-Blackfan, aplazia pură a celulelor roșii, siclemie.
- Anomalii trombocite moștenite: amegacariocitoză / trombocitopenie congenitală, trombastenia Glanzmann.
- Tulburări ereditare ale sistemului imunitar: imunodeficiență severă combinată (SCID), SCID cu deficit de adenozin deaminază (ADA-SCID), SCID care este legat de X SCID cu absența celulelor T & B SCID cu absența celulelor T, celule B normale, sindromul Omenn.
- Tulburări ereditare ale sistemului imunitar: neutropenii, agranulocitoză genetică infantilă (sindromul Kostmann), mielocatexie.
- Tulburări ereditare ale sistemului imunitar – Altele: ataxie-telangiectazie, sindromul limfocitelor goale, imunodeficiență variabilă comună, sindromul DiGeorge, Deficiența de aderență a leucocitelor, Tulburări limfoproliferative, Tulburare limfoproliferativă legată de X (cunoscută și sub numele de sensibilitate la virusul Epstein-Barr), Sindromul Wiskott-Aldrich.
- Tulburări mieloproliferative: mielofibroza acuta, metaplazia mieloidă agnogenă (mielofibroză), policitemia vera, trombocitemie esențială.
- Tulburarile sistemului fagocitelor: sindromul Chediak-Higashi, boala cronică granulomatoasă, deficitul de actină neutrofilă, disgeneza reticulară.
- Cancerele de măduvă osoasă: mielom multiplu, leucemie primară cu celule plasmatice (PCL), leucemie secundară cu celule plasmatice PCL), macroglobulinemia Waldenstrom.
Celulele stem şi imunitatea
Tulburările moștenite care afectează sistemul imunitar și alte organe reprezintă o sferă distinctă a bolilor în care terapia cu celule stem poate aduce beneficii semnificative. Printre acestea se numără afecțiuni precum hipoplazia cartilajului-par, boala Gunther (porfirie eritropoietică), sindromul Hermansky-Pudlak, sindromul Pearson, sindromul Shwachman-Diamond și mastocitoza sistemică. Aceste boli rare pot afecta în mod sever funcționarea sistemului imunitar și a altor organe, determinând simptome variate și complicații potențial grave.
Terapia cu celule stem oferă o perspectivă de tratament promițătoare și pentru pacienții afectați de tulburările metabolice:
- Boli de depozitare a mucopolizaharidozei (MPS): sindromul Hurler (MPS-IH), sindromul Scheie (MPS-IS), sindromul Hunter (MPS-II), sindromul Sanfilipp (MPS-III), sindromul Morqui (MPS-IV), sindromul Maroteaux-Lamy (MPS-VI).
- Sindromul Sly deficit de beta-glucuronidază (MPS-VII): mucolipidoza II (boala celulelor I)
- Tulburări de leucodistrofie: adrenoleucodistrofie (ALD) / adrenomieloneuropatie (AMN), boala Krabbe (leucodistrofie cu celule globoide), leucodistrofie metacromatică, boala Pelizaeus-Merzbacher
- Boli lizozomale: boala Niemann-Pick, boala Sandhoff, boala Wolman.
- Tulburări ereditare – Altele: sindromul Lesch-Nyhan, osteopetroza
Pe lângă aceste afecțiuni, celulele stem sunt folosite în cercetare și tratamentul unor tulburări neurologice, cum ar fi scleroza multiplă sau accidentul vascular cerebral (AVC). De asemenea, ele au fost utilizate cu succes în tratarea unor boli autoimune și inflamatorii, precum artrita reumatoidă și boala Crohn.
800 de studii clinice în desfăşurare
De asemenea, este demn de menționat că în prezent sunt în desfășurare peste 800 de studii clinice la nivel mondial, care explorează utilizarea țesutului placentar, a țesutului ombilical și a sângelui ombilical în tratamentul diverselor afecțiuni.
Aceste cercetări reprezintă un pas important în direcția descoperirii și validării unor noi terapii și tratamente medicale inovatoare. Previziunile indică faptul că, până la finalul anului 2030, între 30 și 50 de noi terapii celulare ar putea fi aprobate, oferind astfel noi perspective și oportunități în domeniul medical, care ar putea revoluționa modul în care sunt tratate anumite afecțiuni și tulburări medicale, inclusiv diabet, Alzheimer sau Boala Parkinson. Aceste progrese promițătoare deschid calea către o medicină mai avansată și mai eficientă, cu beneficii semnificative pentru pacienți și comunitatea medicală în ansamblu.
